Резултатите потвърждават, че неврозащитен ефект на olesoxime поддържа двигателната функция и подобрява общото здравословно състояние през период на лечение от две години
Trophos и AFM-Telethon (Френската асоциация за мускулни дистрофии) днес обяви, че ще бъдат представени данни от основното клинично проучване на Trophos. Водещия кандидат продукт olesoxime за спинална мускулна атрофия (СMA) по време на 66-тото събиране на Американската академия по неврология (AAN) , която се проведе във Филаделфия, Пенсилвания и САЩ, от 26 април до 3 май 2014.
Данните показват, че пациентите, лекувани с olesoxime са били в състояние да поддържат двигателната функция над две-годишния период на проучването и че типичните здравословни усложнения, свързани със СMA са настъпили по-рядко, отколкото при пациенти, лекувани с плацебо, което води до по-добро благосъстояние.
СMA е автозомно-рецесивно генетично заболяване, което се отразява на моторните неврони на волевите мускули, използвани за дейности като пълзене, ходене, поддържане на главата и шията, контролиращо тяхното изправяне, както и гълтане. СMA засяга около 20 000 души по целия свят. Едно на всеки 6000 бебета се ражда с СMA. Болестта е номер едно като генетична причина за смърт при деца под двегодишна възраст.
Новите данни, представени на AAN е от завършилото неотдавна международно, двойно-сляпо, плацебо-контролирано проучване, включващо 165 тип II и които не ходят от тип III СМА пациенти, на възраст 3-25 години.
Резултатите показват, че лечението с olesoxim e запазена двигателната функция в продължение на две години, като използва скала Motor Function Мярка (MFM) D1 + D2 като първична крайна точка. The MFM е стандарт на нервномускулната специфика за заболявания от функционален мащаб.
За разлика от пациентите в групата с плацебо на проучването получават загуба на двигателната функция, започвайки от среден резултат от 39 на сто в началото на проучването до 37.1 на сто след две години. Средната загуба на 1,9 точки в двигателната функция над две-годишния период на проучването потвърждава, че резултатите от естествена прогресия на заболяването в приблизително 1 на сто годишно е загуба на моторната функция при пациенти със СMA.
Разликата в чиято olesoxime действа, в рамките на 24 месеца е статистически значима (р е равно на 0.038), докато общият ефект на лечение на двигателната функция се измерва в четири посещения по време на изследването е много значима (р е равно на 0,0045). Интересното е, че ефектът на olesoxime може да се открие дори в рамките на шест месеца след започване на лечението. Наблюдаваните при пациенти, лекувани с olesoxime резултатите са в съответствие с работната хипотеза, създаден при проектирането на изследването.
На всичко отгоре това е статистически значим резултат на първичната крайна точка, двигателната функция също беше измерена с Функционално Moторна скала на Хамършмид (HFMS) като вторична крайна точка. Промени HFMS над 21-месечен период, показаха подобна положителна тенденция и значителен ефект на olesoxime при сравняването на отговор (т.е. процентът на пациентите, които поддържат функция по време на съдебния процес), с 48 на сто през рамо на olesoxime срещу само 28 на сто в групата с плацебо (р е равно на 0,015).
Аналитичните данни относно възраст, пол и тип СМА или страна на променливи се свеждат до това, те да нямат никакво значение и влияние върху резултатите.
Безопасността на olesoxime бе потвърдено в проучването. Освен това, въпреки че проучването не е предназначено да отговори на въпроса свързани с данни, типични за СMA усложнения показаха ясно подобрение и по-рядко във връзка със заболяването събития, като например инфекция на долните дихателни пътища или операция на гръбначния стълб за лечение на сколиоза при пациенти, лекувани с olesoxime.
Пациентите били рандомизирани на лечение (10 мг / кг от olesoxime се дозира ежедневно под формата на течност перорална суспензия или съответно плацебо в съотношение 2:1). Те бяха оценени на всеки три месеца в продължение на две години. Основните резултати е промяната в двигателната функция на две години, като използва за MFM. Мерките за вторичен резултат включени в допълнителен мащаб, Функционалната Moторна скала на Хамършмид (HFMS) за не-амбулаторни пациенти със СMA, както и мерки, и изследвания като електромиография, белодробната функция, резултати съобщаваните от пациентите, като например клинични глобалното впечатление (CGI), качество на мерките за живота (PedsQL), типични СMA усложнения и безопасността на продуктите.
Данните от проучването са, "Фаза II при проучване за оценка на безопасността и ефикасността на olesoxime (TRO19622) от 03 до 25 годишни пациенти със спинална мускулна атрофия (СМА), ще бъдат представени като част от презентациите на Emerging Science Poster: Poster сесия III (1500 - 1830).
"Анализ на данните от пилотното проучване на olesoxime предоставя допълнително доказателство за неговия Невропротективен ефект, със статистически значимо влияние върху поддържането на двигателната функция за двете години на процеса в сравнение с плацебо," каза д-р Енрико Бертини, следователят на проучването. "Резултати от вторичните крайни точки са също обещаващи. Група olesoxime пациентки претърпяват по-малко нежелани реакции, причинени от самото заболяване. СМА опустошително заболяване, което, дори и в по-тежки форми, води до прогресивна загуба на мускулна маса и загуба на подвижност и моторната функция. Olesoxime има потенциал да бъде първото по рода си лечение, което е одобрено за пациенти със СMA. "
"Ефикасността на olesoxime при пациенти със СMA е много окуражаващо. Въз основа на тези резултати, ние възнамеряваме да се подават документи за одобрение, както в САЩ и в Европа възможно най-скоро ", каза Кристин Плейсет, главен изпълнителен директор на Trophos.
Д-р Ребека Pruss, главен научен директор на Trophos, заяви: "Доказателство за невропротективния ефект на olesoxime осигурява реална надежда за пациентите със СMA. Тя също така увеличава доверието ни в потенциала си в други показания, както и откритието на платформа навалидиране на Trophos "и обещанието за фенотипен скрининг в откриване на лекарства. Ние сме особено благодарни за дългосрочната финансова подкрепа и ангажираност на AFM-Telethon и други нашите акционери, както и за пациентите, техните семейства и клиницистите, които ни позволиха да завършим това основното проучване. "
Лаурицен Tиенор-Хермант, президент на AFM-Telethon потвърди, "AFM-Telethon е горд да има възможност да представи резултатите от olesoxime при СMA, едно от най-честите невромускулни заболявания, засягащи деца. Това е кулминацията на 14 години труд, придружаващ Trophos в откриването и разработването на тази нова молекула.
Източник: http://www.trophos.com/
Превод: Димитър Петков
Няма коментари:
Публикуване на коментар